Summary

Front Pharmacol. 2018 Dec 3;9:1402. doi: 10.3389/fphar.2018.01402. eCollection 2018.

Efficacy of Prednisolone in Generated Myotubes Derived From Fibroblasts of Duchenne Muscular Dystrophy Patients.

Abstract:

日本語要旨:

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は進行性の筋変性を起こすX染色体劣性遺伝形式の筋ジストロフィーで、DMD遺伝子の変異で引き起こされる。現時点では有効な治療はなく、ステロイド投与が標準治療となっており、筋消耗を減らすのと同様に、歩行能力を維持させるが、効果のメカニズムはあまり知られていない。今回、DMD患者においてプレドニゾロン(PSL)が有効となるメカニズムを検討した。健常者におけるヒト線維芽細胞において、DMD患者のサンプルをレトロウイルスベクターを用いてMyoDトランスダクションにより筋管細胞へ転換した。DMD患者のMyoDトランスダクション線維芽細胞からできた筋管細胞は、その面積が減少しており、アポトーシスは増加しており、これは、PSLがこの病的な回路を救っていること裏付けた。PSLはMMP2 mRNAの下方制御によりutrophinではなくlamininの発現を増加させた。これらの結果は、lamininの上方制御がDMDに対してPSLが効くメカニズムの一つかもしれないということを示唆した。

PMID:  30559667

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